美國食品藥物管理局（FDA）30日正式批准美國首個基因療法「Kymriah」，透過免疫療法治療B細胞急性淋巴性白血病，可為一線藥物治療失敗的白血病患者提供第2次機會，接受「Kymriah」療法的病患中，近9成病患存活至少半年，79%的病患存活至少1年，FDA批准「Kymriah」堪稱開啟癌症治療新紀元。
B細胞急性淋巴性白血病（ALL）是兒童與青少年常見的癌症，根據美國疾病防治中心（US Centers for Disease Control and Prevention）的資料，2014年約有5千人被診斷出罹患B細胞急性淋巴細胞白血病，逾半數患者是兒童與青少年。美國國家癌症研究所（National Cancer Institute）表示，B細胞急性淋巴細胞白血病是最常見的兒童癌症，美國每年約有3100名20歲以下的青少年與兒童罹患這種癌症。多數B細胞急性淋巴性白血病患者一般是接受化療與幹細胞治療，接受一線藥物治療的2成患者會復發，而如果復發的話，預後情況很差。
諾華製藥公司（Novartis）與賓州大學（University of Pennsylvania）合作，打造出CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）的藥物「Kymriah」，這種療法採集病患身上的白血球T細胞，送到實驗室利用病毒進行基因改造，在T細胞植入「嵌合抗原受體」（(chimeric antigen receptor），讓它們具有識別及殺死癌細胞的能力，隨後注入病患體內殺死癌細胞。
63名B細胞急性淋巴性白血病復發或難治的病患接受「Kymriah」臨床實驗，他們接受治療的3個月內，83％病患情況得到緩解，，近9成病患存活至少半年，79%的病患存活至少1年。
第一個接受「Kymriah」療法的病患是懷海德（Emily Whitehead）：2012年，6歲的她罹患B細胞急性淋巴細胞白血病，差點進了鬼門關，後來她在費城兒童醫院（Children’s Hospital of Philadelphia）接受「Kymriah」療法，撿回一命，現年12歲的她病癒5年多了。
今年3月諾華宣布，FDA接受該公司提出的「Kymriah」生物製品許可申請；今年7月，FDA的科學顧問委員會建議FDA批准「Kymriah」用於治療。8月30日，FDA批准「Kymriah」用於25歲以下的B細胞急性淋巴細胞白血病患者。「Kymriah療法」一次收費47萬5千美元（約新台幣1442萬元），但如果病患在1個月內對「Kymriah療法」沒反應則不需付費。
Novartis makes history with Kymriah & approval of T cellgene therapy https://t.co/rmpj95JksY
— Arys_Ajah (@Arys_Ajah) 2017年8月31日T細胞攻擊癌細胞
然而，FDA也說，「Kymriah」可能會引起危及生命的嚴重副作用，病人可能出現稱為「細胞激素釋放症候群」（cytokine release syndrome）的免疫機能過敏反應，那是由過度活躍的基因改造細胞引起的症狀，可能引起高燒與血壓劇降。因此，FDA表示，只有證明合格的醫院與診所才能實施「Kymriah」療法。
FDA局長葛特里布（Scott Gottlieb）說：「我們進入了醫療發明的新領域，有能力改編病患的細胞來攻擊致命的癌症，基因療法與細胞療法等新科技讓我們有機會改善醫療，創造轉折點，讓我們能治療甚至治癒許多棘手的疾病。」
