不良循環：執行越少專款預算成長越少 建議罕病專款餘額留用！
近年，罕病創新治療、新藥研發高速發展，即使罕病專款充分執行，對於罕病病友於新藥的需求仍幫助有限，另外，罕病專款的編列是依照已經用藥的病人需求自然成長率，加上推測可能新納入給付藥品的預算進行編列，採用「前五年決算平均成長百分比」作為「下年度預算成長百分比」的考量，造成執行越少，罕病專款成長越少的不良循環。
近六年來，罕病專款已累積超過37.14億元未執行完畢，餘款不能留用，須全數繳回健保的「安全準備金」，表面上雖然有超過九成的罕病專款執行率，但累積如此多未執行完的款項，對於等待救命的病友來說，是何等心酸！
罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑表示，專款會每年有未執行完餘款，就是因為年度內沒有按時給付新藥，當專款餘額累積增加，又無法保留至隔年度繼續使用，未來罕病專款的成長幅度就更低，長期下來會導致已經通過給付使用的舊藥無法給付、也沒有預算負擔新藥、支持創新治療，成為嚴重的惡性循環，曾敏傑建議，罕病專款的餘款留用會是讓預算具備彈性的方式。
國立台灣大學健康政策與管理研究所教授楊銘欽補充建議，健保署罕病專款的編列，是依照過往使用情形作自然成長的估算，但太過保守，健保署應公開參考了什麼項目、參數，如何計算估計的數字，讓大眾可以依照此標準來評論預算編列是否恰當，楊銘欽強調，越公開透明，社會大眾的意見和疑慮才能減少。
透過《建言書》、長年的政策觀察，罕見疾病基金會認為目前罕病專款進入惡性循環的處境，已背離當初創設於社會保險制度底下的初衷，且罕病專款逐漸不堪負擔舊藥、無力給付新藥，罕見疾病基金會透過《建言書》倡議健保，落實罕病專款的預算合理成長、確實執行、並讓餘款留用，以支持罕病病友苦苦等待的醫療權益。
〈小辭典〉
■ 罕病專款：為了避免擠壓在健保總額制度之下的罕病預算，自2005年起在健保總額中特別設立「罕病專款」。
■ 罕見疾病防治及藥物法：
臺灣在2000年公布施行「罕見疾病防治及藥物法」，是全球第 5 個立法保障罕病病人的國家，立法內容結合了罕病防治與罕藥法。
■ 帶因篩檢：
(Expanded Carrier Screening)，檢查數十種以上的疾病和相關基因，以達到大幅降低隱性遺傳疾病的風險。
