重視病人參與醫療科技評估 病人證據攸關新藥通過、不適藥物退場！
另外，說起罕病病友的命究竟是否被重視，台灣龐貝氏症病友關懷協會理事長鄧慧娟表示，病友團體蒐集好病友證據後，按健保署設置的「病友意見分享平台」時限、欄位要求上傳病友意見，卻會遭到健保署、專家諮詢委員會或共擬會質疑非期待中的資料、或是非量化分析的證據，鄧慧娟表示，「那是我兒子的生活、他整個人的人生，不該只是一堆數據」說起重視病友的人道精神，鄧慧娟沮喪搖頭。
罕見疾病基金會與病友團體備妥的病人證據仍遭質疑，龐貝協會日前所能參與的醫療科技評估，充其量是共擬會的「會前會」，病人證據重要性不僅限於通過新藥，讓療效低落的藥物退場，同樣需要病人參與、病人的證據。
以罕病龐貝氏症為例，2005年以前所有的龐貝氏症患者只能接受支持療法，無藥可救，但通過第一代的龐貝氏症罕藥後，對於嬰兒型的患者療效顯著，不再依靠呼吸器並與正常孩子一樣上學，隨著孩子成長，第一代藥品對於青少年或成年病友的療效較為不足，藥廠針對同一種藥改良後推出第二代，也耗費一年多的時間終於才讓病友使用到，對此，鄧慧娟表示，希望未來HTA評估希望能更「以病人為中心」的角度去思考，「我們是人，不是數據」鄧慧娟溫柔的語氣，透露沈重的無奈。
最後，罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，罕病的病人要求的是公平正義，「病人不能夠參與、病人證據不被重視，那台灣的醫療究竟要走向哪？」陳莉茵指出成本不會是藥價而已，還有病友的家庭、病友可以創造的社會價值，陳莉茵呼籲醫療科技評估、共擬會應重視病友參與，讓社會保險的人道精神被落實。
〈小辭典〉
■ 病友證據：意指針對疾病的說明，以及病友針對疾病所帶來的生活、社會、工作、家庭影響進行說明，以及藥物可帶來改善的重點說明。（執行長蒲若芳解釋）
■ 龐貝氏症：罕見疾病龐貝氏症患者與生俱來缺乏一種酵素，此酵素為酸性 a - 葡萄糖 （ acid alpha-glucosidase, GAA ） ，缺乏此酵素，龐貝氏症患者無法分解多餘的肝醣，而堆積的肝醣會逐漸傷害肌肉功能，造成大部分的病患會出現漸進性的肌肉無力及呼吸困難。
