日前衛生福利部中央健康保險署與藥廠協商，擴增對罕見疾病－脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物給付，全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議(藥物共擬會議)通過，同意擴增給付範圍，並於4月1日實施，全國總計400多位的SMA患者，估計200位左右將獲得健保給付藥物，對此，台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，病友及家屬感謝健保署能在近期積極處理本次放寬給付條件審查作業，期待擴增方案上路後接受用藥治療。
各界努力爭取 更多病友終盼到藥物給付治療！
歷經台灣生命之窗慈善協會、病友、家屬對健保署多次陳情，此次通過脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥品擴增給付，緣起於SMA成年罹患者得不到藥物治療，回顧2020年SMA首次正式納入健保給付，並以「出生12個月內發病確診，且開始治療年齡未滿7歲」作為給付條件，當時李怡潔質疑，7歲以下才能獲得治療，8歲的生命比7歲不值得嗎？李怡潔強調成年人一樣需要藥物給付治療，並持續爭取給付擴大。
2月舉行藥物共擬會，經各界努力爭取、臨床實證以及給付效益後同意將SMA以符合「3歲內發病確診：起始治療年齡未滿7歲，或起始治療年齡滿7歲或以上，且上肢運動評估RULM≧15 」作為擴增給付的條件，更多病友將有機會得到健保給付的藥物治療，但針對另外未受到給付涵蓋的病友，李怡潔指出未來還是有努力的空間。
李怡潔表示，此次病友及家屬都相當感謝健保署在近期積極處理本次放寬給付條件審查作業，李怡潔由衷感謝病友家庭、醫療團隊、國際佛光會、國際扶輪社各分會、各界媒體、資深媒體人黃暐瀚、羅友志、立法委員王婉諭、洪孟楷、邱泰源、台北市長蔣萬安、市議員陳宥丞、黃瀞瑩、厚生會與前立法委員蔡壁如都給予SMA病友極大的幫助。
健保署重視罕病權益 石崇良：未來致力縮短議價時間提升議價效率
健保署長石崇良表示，SMA罕見疾病藥品目前有三種藥物，nusinersen成分注射藥、risdiplam成分口服液劑、以及諾華針劑治療，石崇良回應，其中risdiplam成分口服液劑根據臨床實證顯示，對於18歲以上病患，其服用後運動功能改善未顯著，考量到給付效益，在有限資源之下，先通過「2個月以上未滿18歲病患」給付標準；另外針對「諾華」針劑，由於屬於一生接受一針治療的基因療法，藥費市價破千萬，健保署仍在溝通中。
石崇良提及，由於罕藥相當昂貴，只能先將預算用在最有效益的病友，否則將排擠其他罕病病友治療權益，但日前已有人提出差額負擔的概念供健保署進行討論，讓罕病病友負擔藥價差，而非全額自費；此外，石崇良說道，未來將研議縮短議價時間，提升議價效率，建立多元風險分攤模式，與藥商協議暫時性給付或以療效為基礎的還款模式，一方面提升病人新藥的可近性，一方面也合理運用將無效益者釋出的額度，用以收載新罕藥。
下一步比照世界SMA全面給付？ 王婉諭：健保署需要嶄新的改革
時代力量立法委員王婉諭表示，過去這段時間持續對政府喊話，但得到的直接回應多是沒有錢，甚至要待民氣興起才盡快通過藥物，王婉諭心酸表示，「病友們的權益爭取好像不是在於合理與否，而是在於需要透過輿論壓力、更多人關注才能通過」，王婉諭強調，通過擴大給付仍是好事，但長期觀察下來這不僅僅是SMA的問題，罕病藥品的給付、納入新藥的部分仍需被關注，王婉諭指出，今天幫SMA下次幫別種疾病，需要一個一個疾病呼籲才有可能幫他們爭取到權益，政府應該要站在公共部門的角度，如何用合理、有科學根據的方法推動，而不是有社會關注度才要執行。
王婉諭指出，比照各國，SMA的藥品可以持續使用、讓病友持續成長相當值得繼續爭取全面給付，王婉諭表示，世界上有數十個國家都是採用全給付的方式，不僅是SMA甚至是癌症，王婉諭呼籲健保署進行嶄新改革。
