醫療團隊表示,目前唯一的風險是,基因改造可能提高哈山罹患皮膚癌的風險,但就目前為止,仍未在他身上發現任何基因突變的現象。
再生醫學為罕見疾病帶來新希望
表皮溶解水皰症有很多種形式,可分為三大類型,包含單純型、失養型及這次案例的接合型。每一種類型都是不同的基因缺陷,導致皮膚中缺乏不同的關鍵蛋白質。德盧卡教授表示,每一種類型都會需要不同的治療方式,「我們需要正式的臨床實驗」。如果這種創新療法能夠被實現,許多患者都能夠受惠於此。長期為表皮溶解水皰症患者發聲的遺傳性皮膚病論壇(DEBRA)估計,全球目前有50萬人身受水皰症之苦。
比利時布魯塞爾自由大學的幹細胞科學家布蘭潘(Cédric Blanpain)形容這一次的療程是歷史性的幹細胞移植實驗,他表示:「這是一個完美的例子,在大家都無法想像時完成了療程。能夠移植患者全身的皮膚並矯正基因真是太棒了。」如果在長期觀查下,這種療程能被證明是安全的話,科學家認為這種療法能用來治療其他較為輕微的皮膚疾病。
A fully functional epidermis has been reconstructed for a patient with Junctional Epidermolysis Bullosa https://t.co/nFkAWQqyRH pic.twitter.com/r2Rp8R28sS
— nature (@nature) November 8, 2017
實驗的成功也讓再生醫學出現新希望。倫敦帝國學院的生物工程講師希金斯(Claire Higgins)表示,實驗中基因療法與細胞移植的合用對再生醫學及基因缺陷治療帶來突破。幹細胞與基因療法被視為是未來的醫學主流。
We're excited to see the #RegenerativeMedicine industry grow as more and more clinical trials begin with the potential to commercialize. pic.twitter.com/G7RcY8LRdr
— RepliCel (@RepliCel) November 8, 2017