瘧疾、愛滋病和癌症，是被世界衛生組織列為世界三大死亡疾病的人類大敵。在青蒿素問世和推廣前，全世界每年約有4億人次感染瘧疾，至少有100萬人死於此病。屠呦呦從中藥分離得到抗瘧單體「青蒿素」，並成為世界衛生組織推薦的抗瘧疾標準療法後，使得數億人免於瘧疾之苦，這也是屠呦呦長期作為一名受人訕笑的「三無科學家」，卻仍能得到諾貝爾醫學獎肯定的原因。
瘧疾是一種蚊媒病，寄生蟲瘧原蟲會透過瘧蚊叮咬從蚊子的唾液中傳入至人類的血液中，接著瘧原蟲會隨血液移動至肝臟，在肝臟細胞中發育成熟及繁殖。嚴重的病患可能會引發黃疸、癲癇、昏迷或死亡。這些症狀通常在被蚊子叮咬後10到15天內開始出現。有些重症瘧疾可能進展快速，患者可能會在數小時或數天內死亡。
瘧疾普遍存在於熱帶及亞熱帶地區，主要流行地區包括非洲中部、南亞、東南亞及南美北部的熱帶地區。瘧疾的感染與死亡者主要集中在相對貧窮的撒哈拉以南非洲地區，不過很多染病者最終死亡， 只是因為他們用不起昂貴的傳統抗瘧藥物。世衛組織認為，青蒿素聯合療法是目前治療瘧疾最有效的手段，也是抵抗瘧疾耐藥性效果最好的藥物，在瘧疾重災區非洲，青蒿素已經拯救了上百萬生命。
根據世衛組織的統計，自2000年起，撒哈拉以南非洲地區約2.4億人口受益於青蒿素聯合療法，約150萬人 因該療法避免了瘧疾導致的死亡。 直到1920年代，奎寧都是主要的抗瘧藥。隨後其他藥物陸續開發出來，40年代氯喹取代奎寧用於治療瘧疾，如今最有效的療法是青蒿素配合其他抗瘧藥一起服用（稱為青蒿素聯合療法，簡稱ACT），可以減輕對單一藥物的抗藥性。
中國醫生蕭波曾用青蒿素治好了時任迦納總統的傑里·羅林斯的夫人。 說起青蒿素的療效，蕭波說，最令他難忘的是一個十四五歲的當地女孩。「這個孩子得了惡性瘧疾，治療了一周還是不行，已經呼吸困難了，家長帶著女孩連夜到我診所，用了青蒿素，第二天就神志清醒了。」
青蒿素藥品除了治療瘧疾見效快、副作用小，治癒瘧疾的效果極佳。更重要的是，青蒿素的價格較奎寧低，而且使用方便，但青蒿素的價格還是許多窮困民眾無力負擔。辛巴威衛生部表示，該國2010年起進行一項長達4年的追蹤調查，發現服用青蒿素抗瘧藥物的瘧疾患者治愈率高達97%，辛巴威在本世紀初的瘧疾患病率為15%，到2013年已下降為2.2%。
在剛果、奈及利亞、南非、肯亞跟貝寧等非洲國家，青蒿素藥物均廣受歡迎。在南非的夸祖魯納塔爾省（KwaZulu-Natal），中國的復方蒿甲醚使瘧疾患病人數減少了78%，死亡人數下降了88%。幾內亞國家抗瘧項目助理協調員、傳染病專家吉拉沃吉所說，青蒿素在氯喹治療效果不佳時出現，如果沒有這種藥物，很多孩子將會因瘧疾而死，「所有發展中國家的孩子都因此有了完全康復的機會」。
不過瘧疾已對目前所有已知的抗瘧藥物發展出抗藥性，像是具有氯化奎寧（氯喹）抗藥性的惡性瘧已經散布到多數的瘧疾地區，青蒿素的抗藥性問題在部分東南亞地區日益嚴重，如柬埔寨和泰國邊界地區。由於擔心抗藥性的增加，醫界建議在瘧疾盛行地區儘可能確診為瘧疾後再開始治療，而且藥量要足，非則可能後患無窮。
