罕病藥品給付審議時間長、通過給付機率低下，都會影響藥廠是否願意來到台灣進行藥品臨床試驗，基於醫學倫理，臨床後藥廠仍須負擔參與病友的治療，因此未來能否在該國家上市、該藥品是否受到國家給付而流通也會是藥廠選擇臨床試驗的重要指標；臨床試驗與醫學發展息息相關，延宕給付、給付審議時程漫長，很可能影響臨床醫學發展與病友用藥權益。
中央研究院法學所博士後研究學者也是肌肉萎縮症SMA病友陳俊翰指出， 活到40歲以來他一直都在等待治療的契機，如今針對SMA治療的藥物，卻出現相當嚴苛的給付標準，導致未超過100人可以受益，SMA會慢慢奪取身體最基本的生活功能，進食、吞嚥、呼吸，但在HTA評估中，這些基本生存功能的改善，卻不能列入療效指標。世界上40多個國家針對SMA都已進行給付，但台灣卻仍將急迫性需求的病友排除在外「我們難道不值得救嗎？」陳俊翰疾呼政府應該在罕病上加速、擴大給付。
最後，罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，納入病人證據，就是希望在醫療科技評估中，不是一昧認定罕藥低醫療成效，應該讓病友訴說在他們身上的改變，並在加速新藥審核與給付的同時，建立滾動式檢視給付準則，及適度的藥物退場機制。
＜小辭典＞：
■ 罕病專款：2005年起，為了避免擠壓在健保總額制度之下的罕病預算，在健保中特別設立「罕病專款」，每年有一筆額度用於罕病治療。
■ SMA：脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)。
■ 病人證據：（執行長蒲若芳解釋）意指針對疾病的說明，以及病友針對疾病所帶來的生活、社會、工作、家庭影響進行說明，以及藥物可帶來改善的重點說明。
■ 基因治療：利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。
