如果進一步探究成本，看看活動和花費各占多少，將可看到幾個有趣的特徵。藥物開發部分花費的時間最多。製藥公司可能在這個階段針對某種疾病尋找藥物治療標的，或是以藥物治療其他人發現的標的。這個階段通常需要在動物身上測試新藥物，讓動物得到特徵與人類疾病相仿的某種疾病。許多疾病有所謂的動物模式（animal model），包括癌症、關節炎、炎症性腸病和神經退化疾病。以動物進行測試還有爭議，但目前仍然需要藉由動物測試來因應政府對大多數藥物的法規要求。此外，以人類組織和細胞進行這類測試也已經有所進展，這麼做也比較容易預測用在人類身上的效果。這個臨床前階段的時間可能從三年到二十年，成本可能從幾百萬到數十億美元。
公司開發出新藥物後，就向FDA進行新藥申請（NDA）。提出申請之後，公司就可進入臨床試驗階段。FDA和歐洲藥品管理局（EMA）發給許可之後，新藥物才能進行臨床試驗，更重要的是才能在美國或歐洲上市。FDA設立於1906年，部分原因則是1902年曾發生白喉疫苗導致美國密蘇里州13名兒童死亡的事件，所以FDA必須確保在美國銷售的食品和藥品均屬安全。尤其1937年抗生素磺胺酏劑（Elixir Sulfanilamide）藥水配方有毒，且沒有接受檢驗而造成上百人死亡之後，FDA的首要目標就是檢查在美國銷售的產品是否摻假。該次事件促使FDA有權認證藥物安全，並且只能在醫學專業人員監督下使用。FDA和製藥公司與患者間經常互相角力，製藥公司和患者總說FDA規範毫無道理地拖延藥物上市時間。關於這個問題的疑慮在愛滋病流行時達到顛峰，HIV社運團體向FDA施壓，要求加快審查過程。為了回應這些批評，FDA開始實施關鍵途徑方案（Critical Path Initiative），在解決審查時程爭議上提供了些許助力。
FDA規定臨床試驗分為三個階段。這個過程是漸進的，FDA認為這種測試方式最安全。第一階段的用意純粹是安全考量，讓健康的人使用實驗藥物，同時密切監測任何不良反應。不良反應可能是頭痛、噁心，或是肝臟酵素比較明顯的改變——這代表新藥物可能傷害肝臟（因為體內代謝毒素的地方是肝臟）。第二階段是實驗藥物初次在疾病患者身上進行測試，通常包含數十名患者和數十名對照組。黃金標準是雙盲安慰劑對照試驗。所謂的「雙盲」，是患者和醫師都不知道誰服用藥物、誰服用安慰劑。最後的第三階段是重複第二階段的工作，但患者人數增加許多，治療組和對照組往往多達數千人。如果第三階段一切順利，FDA就會准許藥品上市。最後在上市之後，製藥公司將會觀察許多患者使用新藥後的狀況，稱為第四階段。在這段複雜又耗時的過程中，新藥物隨時都可能失敗告終。
