生物醫學研究的目標十分簡單,就是以科學方式解釋疾病,以這些知識提供診斷依據,接著提出有效的治療方法,可能的話還包括預防這種疾病的方法。現在我們對某些疾病已經達成這個目標,未來還有許多疾病也將降服在科學之劍下,防止我們受害。疫苗透過免疫系統保護我們,是預防疾病的最佳方法(請參閱第二章)。如果疫苗能預防所有疾病就好了,可惜事與願違。
這個目標看似簡單直接,但實際要達成極為困難。現在回頭看來,登陸月球很容易,但當時美國前總統甘迺迪有句名言:就是因為很難,所以我們決定要這麼做。阻止氣候變遷的挑戰當然相當困難(請參閱第十三章),但開發新藥物呢?開發新藥物需要各種專業的科學家參與,依疾病而各不相同,包括免疫學、生物化學、遺傳學、神經科學、分子生物學、藥理學、生物資訊學和細胞生物學等,還有化學家(製作藥物)、醫師(當然也包含各科)、臨床試驗專家,以及法規方面的專家,確認程序完整合法。這些艱鉅的工作必須有人提供經費,所以需要納稅人(繳稅以支應許多開發新藥物的研究)、慈善家和慈善基金會、金融家、創投人、製藥公司、業務推展人員和律師等,讓所有工作順利進行。總而言之,這是由許多專業和技能構成的複雜生態系統,不是村莊,而是整個城市。
如果複雜到這種程度,那麼從發現新藥物、臨床試驗到取得許可,整個藥物開發過程的實際成本是多少?可以想見,金額很大、非常大。一項研究分析2003~2013年間98家公司的藥物開發成本,發現要讓一種新藥上市並開始回收成本,平均成本是26億美元,是1970年代的14.5倍、1980年代的6.3倍。成本增加的原因,包括臨床試驗複雜程度提高、法規負擔、開發工作逐漸集中在失敗率較高的領域(這項成本包含失敗和成功的影響),以及最終付費者(例如保險公司)對效果證據的要求增加。這個數字顯然相當龐大,相比之下,第一支iPhone的開發成本只有1億5000萬美元。所以想賺錢最好做電子業而不是製藥業。
製藥公司投下龐大的經費在研發上,目標是製造新藥。舉例來說,羅氏藥廠(Roche)平均每年花費84億美元在研究上,與世界首屈一指的醫學研究支持機構美國國家衛生研究院(NIH)相比之下,羅氏的經費是NIH全部預算的25%。2018年,英國醫學研究委員會的全部研究經費僅略多於10億美元,只有大藥廠研究經費的五分之一。這些比較有個問題,就是製藥公司的成本包含臨床試驗,但製藥公司投入生物醫學研究的錢仍然比政府多出許多。獲利可再投入研究,但也會回饋給投資人。令人擔憂的是獲利一旦減少,再用於開發新藥物的研究經費將會減少許多,不過這點還有爭議。當然,最理想的狀況是取得政府經費的研究機構和製藥公司合作,政府和業界逐漸共同提供經費,同時合作達成為患者提供新藥物的終極目標。