基因療法實行多年,去年科學家首次利用「基因編輯」來治療罕見遺傳疾病「黏多醣症」,但「基因編輯嬰兒」始終存在倫理爭議。然而,中國科學家賀建奎26日在第2屆國際人類基因組編輯峰會前夕宣佈,他的研究團隊利用基因編輯技術,讓天生對愛滋病免疫的雙胞胎女嬰「露露」與「娜娜」11月在中國順利誕生,她們也是世上首例的基因編輯嬰兒。然而,中國深圳市衛生計生委醫學倫理專家委員會當天表示,該項試驗進行前並未報備,也沒通過倫理審查,現已介入調查。
中國科學家賀建奎擁有美國萊斯大學(Rice University)生物物理學博士學位元,曾是史丹福大學(Stanford University)博士後研究人員,他返回中國後,在中國廣東省深圳的南方科技大學教書,並主持實驗室,同時擔任基因定序公司「瀚海基因」與癌症早篩公司「因合生物」的董事長。
愛滋病父母希望孩子免於感染愛滋的命運
賀建奎找了北京愛滋病公益團體「白樺林全國聯盟」合作,獲得深圳和美婦兒科醫院的認可,從另外4家醫院找來7對感染愛滋病且正在接受不孕症治療的夫妻,這些丈夫都感染了愛滋,妻子都不是愛滋病患,對這些夫妻來說,這個計畫的吸引力在於讓他們未來的孩子能免於感染愛滋病的命運。
賀建奎說研究人員事先將研究目的告知了這些夫妻,他們知道先前從未有基因編輯胚胎的試驗,也知道這個計畫有風險。這4間醫院的一些醫護人員並不知道賀建奎研究的具體性質,賀建奎的研究團隊告訴他們,「這是為了避免一些參與者是愛滋病患的事被公開」。
編輯基因讓愛滋病毒無法入侵
賀建奎的研究團隊將基因編輯工具「CRISPR-cas9」注射進受精卵,修改「CCR5」基因,「CRISPR-cas9」能精確定位並修改基因,也被稱為「基因手術刀」。。「CCR5」基因是愛滋病毒入侵人體細胞的主要輔助受體之一,賀建奎的團隊旨在透過修改基因,關閉愛滋病毒感染大門,讓病毒無法入侵;然而,即使基因編輯相當有效,沒有正常「CCR5」的人感染西尼羅河病毒(West Nile)等其他特定病毒的風險將增加,死於流感的機率也會上升。
賀建奎的研究團隊共培育了22個受精卵,修改其中16個的基因,其中11個用於6次著床試驗,最後雙胞胎女嬰露露與娜娜順利誕生。賀建奎指出,目前沒有證據指出,基因修改會傷害這對女嬰的其他基因。不過,一些科學家檢視賀建奎提供給《美聯社》(Associated Press)的資料後,表示目前的測試仍不足以確定基因編輯發揮效用,也不能確定基因編輯不會帶來傷害。