美國一個研究團隊2日宣布他們已經首開世界先例,運用「人類胚胎基因編輯」技術,修正一種會導致猝死的遺傳性心臟病基因缺陷;換言之,就是在胚胎發育階段就根除致病基因。這項新技術雖然極具發展潛力、有可能根除多種遺傳性疾病,但也將再度激起「訂製嬰兒」等醫學倫理爭議。
由俄勒岡健康與科學大學(OHSU)科學家領導的研究團隊表示,他們的工作還非常初階,使用的胚胎只發育了5天,而且並未植入女性的子宮。但他們也表明會繼續實驗,終極目標是在人類出生之前的胚胎階段就「修正」會致病的基因,一旦成功,將是人類醫學史的里程碑。相關報告發表於英國《自然》(Nature)期刊。
大哉問:如果我們能做,我們要不要做?
哈佛大學醫學院院長、幹細胞(stem cell)專家戴利(George Daley)說:「我個人相信,這篇研究報告也顯示,未來人類胚胎基因編輯(gene editing)能夠做到安全無虞。屆時我們將面臨一個重大問題:如果我們能做,我們要不要做?」戴利並未參與這項研究。約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University)生物倫理學家卡恩(Jeffrey Kahn)也說:「相關技術突飛猛進,社會必須跟上腳步,開始討論:我們究竟要讓它走多遠?」
OHSU研究人員的突破要歸功於「群聚且有規律間隔的短回文重複序列」(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats,CRISPR),這項有「分子剪刀」(molecular scissors)之稱的的技術既是近年生命科學的利器,也是爭議焦點。CRISPR有3型,OHSU研究人員用的是CRISPR-Cas9。
美國政府禁止以聯邦經費補助人類胚胎研究
美國最新研究的爭議尤其敏感,因為其修正的部位涉及生殖細胞系(germ line),也就是精子、卵子或胚胎,修正的結果無論是好是壞,都會代代相傳。美國國家科學院(NAS)今年2月發布報告,呼籲研究人員以CRISPR處理人類生殖細胞系的時候,必須注意特定準則,主要是必須限定在重大疾病;OHSU研究人員表示他們都有遵循這些準則。
美國政府至今禁止以聯邦經費補助人類胚胎研究,食品藥物管理局(FDA)也全面禁止與人類基因改造(genetic modification)相關的臨床實驗。OHSU的研究使用民間資金,加州沙克生物研究所(Salk Institute for Biological Studies)、南韓首爾國立大學與中國華大基因學院的科學家也參與了這項研究。