不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」
你知道健保總額預算8千億中，罕病患者使用的罕藥佔多少比例嗎? 以2022年支出來看，全民健保總額8,095億中，罕藥僅佔了0.95%，對一般人來說這個數字或許不代表任何意義，但對罕病家庭來說，卻是攸關一個家庭的未來，對社會安定產生影響。素來全民健保總額佔比不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」。
適逢選舉期間，總統候選人紛紛端出國人健康醫療政策，但截至目前卻未見任何對罕病患者醫療政策的關懷、或政策面的關注、亦或具體可行的方案，全台將近兩萬個罕病家庭，儼然成了被遺忘的極弱勢一群。此次建言書就是希望能夠提供各總統候選人陣營更多對現行罕病政策的真實樣貌，並希望能夠具體落實在各自候選人的主要政見上，讓罕見不再被視而不見。
該付未付 漫長等藥路 我們不願死於「可被治癒的疾病」
罕見疾病治療本屬不易，一個藥物研發平均10-15年，加上目前尚有七成以上的罕病仍在等待治療的契機，能有藥治療的堪稱罕見幸運兒。截至2023年10月，等待健保給付的罕藥已累積有25種，可治療28種不同的罕病，能改善6,053名病人的健康及生活品質，甚至挽救生命。但根據罕病基金會統計，其中已有2,020位病人因等不到給付已經離世；另外在這25種罕藥中，更有12種是目前該病的唯一治療方式，約有1,591位病友正在等待僅有的續命機會。
自2013年二代健保實施後，罕藥平均通過給付由一代健保時（1995年至2012年）的5.2個月，暴增到29.9個月。共同擬訂會議更以「財務衝擊」及「成本效益」做為決定給付的主要依據，這也導致新藥通過給付率僅有52.7％，與一代健保期間的86.8％相比，相差甚遠。此舉將嚴重影響罕病患者求生的機會，導致更多的不幸持續上演，這種看得到卻吃不到的苦楚，更加重患者漫長等待的悲哀。
罕病專款未「充分」執行 政府不應僅在執行率上打轉
罕病基金會指出2017年至2022年，罕藥專款的執行率雖說幾乎達九成以上，其中卻不難發現幾乎都用於已收載罕藥的舊有個案，這看似逐年成長的罕藥專款及超高執行率，反映的其實是舊有個案隨年齡及體重成長而自然增加的藥量，並不包含被拒於健保給付大門之外的罕病新藥。健保屢以財務因素考量為由，拒絕將罕病新藥納入給付，罕藥專款自2017年至2022年，累積未執行完的預算高達37.14億，如果能夠用於更多新藥甚至新創治療，將帶給更多罕病家庭希望。因此罕病基金會疾呼，必須持續加速新藥審核與給付，建立滾動式檢視給付準則及退場機制；並在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用至次年度使用，以有效提升罕藥專款執行效率。
